Het officiële MedZine Blog

Een fase-3 klinische studie heeft aangetoond dat het medicijn CC-486 de overlevingsduur bij patiënten van 55 jaar en ouder met acute myeloïde leukemie (AML) aanzienlijk verbetert. De wereldwijde studie is uitgevoerd op 148 locaties in 23 landen bij AML patiënten die in remissie waren na inductiechemotherapie en niet in aanmerking kwamen voor stamceltransplantatie.

Acute myeloïde leukemie

AML is een acute leukemie bij volwassenen met een slechte prognose waarbij de meeste oudere patiënten binnen 2 jaar na diagnose komen te overlijden. De incidentie neemt toe met de leeftijd. In 2019 zijn in Nederland 773 mensen gediagnosticeerd met AML, waarvan 614 van 55 jaar en ouder. De resultaten van de fase-3 studie genaamd QUAZAR, zoals gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM), zijn echter hoopvol.

Onderzoeksopzet

De wereldwijde studie, onder leiding van hematoloog prof. Andrew Wei van het Monash University's Australian Centre for Blood Diseases, is gericht op mensen met AML ouder dan 55 jaar. 472 patiënten (mediane leeftijd 68 jaar) werden geïncludeerd in de multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie waarbij ze ofwel CC-486 of een placebo kregen. Ze waren geen kandidaat voor hematopoïetische stamceltransplantatie en hun AML was in eerste remissie na inductiechemotherapie.

Onderzoeksresultaten

De patiënten die CC-486 innamen – een tablet die thuis kon worden ingenomen – hadden een mediane overlevingsduur van 24,7 maanden in vergelijking met AML patiënten die niet het geneesmiddel innamen, waarvan de mediane overlevingsduur 14,8 maanden was (p<0,001). De mediane recidiefvrije overleving was 10,2 maanden met CC-486 in vergelijking met 4,8 maanden met placebo (p<0,001). Graad 1 of 2 gastro-intestinale symptomen waren de meest-voorkomende bijwerkingen in beide groepen. Veel voorkomende graad 3 of 4 bijwerkingen waren neutropenie (41% in de patiënten die met CC-486 werden behandeld versus 24% met placebo), en trombocytopenie (22% versus 21%).

Conclusie

Geconcludeerd wordt dat bij patiënten, ouder dan 55 jaar met AML in eerste remissie na chemotherapie, een behandeling met CC-486 vergeleken met placebo resulteerde in langere recidief vrije en algehele overleving.

Toekomst

De Food and Drug Administration (FDA) heeft eind 2019 het gebruik van CC-486  goedgekeurd voor AML patiënten die in remissie zijn. Doordat het medicijn gemakkelijk toe te dienen is hoeven patiënten geen extra tijd door te brengen in het ziekenhuis.

Geschreven door:
Aurora van de Loo

Referenties:
1. Wei AH, Döhner H, Pocock C, et al. Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission. N Engl J Med 2020; https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2004444
2.  Nederlandse Kankerregistratie (NKR), IKNL. Voorlopige cijfers 2019 verkregen via https://www.iknl.nl/nkr-cijfers, op [28-12-2020]