Gentherapie voor cystische fibrose heeft weinig effect
Sinds de ontdekking van het gemuteerde CFTR-gen in cystische fibrose-patiënten vestigen onderzoekers de hoop op het ontwikkelen van een gentherapie voor deze groep. Uit een fase II-trial in Groot-Brittannië met 116 deelnemers is nu gebleken dat gentherapie de ziekteprogressie remt, al is het effect klein. Het onderzoek is gepubliceerd in The Lancet. Lees verder