Gentherapie voor cystische fibrose heeft weinig effect
- Door MedZine Redactie -
- Geplaatst op
Sinds de ontdekking van het gemuteerde CFTR-gen in cystische fibrose-patiënten vestigen onderzoekers de hoop op het ontwikkelen van een gentherapie voor deze groep. Uit een fase II-trial in Groot-Brittannië met 116 deelnemers is nu gebleken dat gentherapie de ziekteprogressie remt, al is het effect klein. Het onderzoek is gepubliceerd in The Lancet.
Cystische fibrose (CF) wordt veroorzaakt door een mutatie in een chloridekanaal van slijmbekercellen die resulteert in de productie van taai slijm, dat onder andere de luchtwegen blokkeert. Gentherapie zou deze symptomen moeten verhelpen door een intact CFTR-gen in de celkern te brengen dat vervolgens wordt vertaald naar een werkend chloridekanaal.
In het gerandomiseerde, dubbelblinde onderzoek kregen de patiënten gedurende een jaar iedere 28 dagen 5 ml van het zogenaamde pGM169/GL67A gen-liposoomcomplex of een zoutoplossing toegediend via een vernevelaar. Als primaire uitkomstmaat gebruikten de wetenschappers het verschil in longfunctie (FEV1) van voor en na de behandeling.
Hoewel het verschil niet groot was, bleven de waarden van de gentherapie-ontvangers relatief stabiel, terwijl de longfunctie van de controlepatiënten langzaam achteruitging. Dit verschil was het duidelijkst te zien bij CF-patiënten met een slechte longfunctie. Professor Eric Alton, eerste auteur en coördinator van het UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, geeft aan: “Hiermee demonstreren we voor het eerst dat herhaaldelijke gentherapie de longfunctie kan verbeteren.” Bovendien bleek de therapie geen ernstige bijwerkingen te veroorzaken.
Er moet echter nog wel worden gesleuteld aan de methode. “De effecten van de gentherapie waren matig en vrij variabel en het is daarom nog niet klaar voor klinisch gebruik”, aldus Alton. De groep gaat nu onderzoeken of een hogere dosering de resultaten verbetert en of toediening ook mogelijk is met behulp van een virus in plaats van de liposomen (vetbolletjes) die voor dit onderzoek werden gebruikt.
Bronnen: The Guardian, The Lancet
MedZine schrijft twee keer per week over spraakmakende wetenschap.
